Nicox : Dépôt d’un dossier de désignation de médicament orphelin pour le naproxcinod dans la drépanocytose par son partenaire Fera Pharmaceuticals
2 avril 2020
Sophia Antipolis, France
Nicox SA (Euronext Paris: FR0013018124, COX, éligible au PEA-PME), société internationale spécialisée en ophtalmologie, et Fera Pharmaceuticals, société pharmaceutique spécialisée américaine à capitaux privés, annoncent aujourd’hui que Fera a déposé un dossier de désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) pour le naproxcinod dans la drépanocytose auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.
A la suite des résultats des premières études non cliniques sur le naproxcinod dans des modèles de drépanocytose, Fera a décidé de concentrer son développement dans le traitement des crises vaso-occlusives douloureuses de la drépanocytose. Fera prévoit de réaliser des études supplémentaires ainsi que d’autres activités de développement en prévision de l’entrée directe dans une étude clinique d’efficacité pour le naproxcinod chez des patients atteints de drépanocytose, sous réserve d’avoir obtenu une désignation de médicament orphelin.
Le naproxcinod, un inhibiteur de cyclooxygénase donneur d’oxyde nitrique (CINOD), basé sur le naproxène, est un candidat médicament anti-inflammatoire non-stéroïdien, découvert et développé par Nicox, conçu pour libérer de l’oxyde nitrique (NO). Nicox et Fera ont conclu un accord en décembre 2015, amendé en septembre 2018, allouant à Fera les droits exclusifs pour le développement et la commercialisation du naproxcinod sur le marché américain. Nicox pourrait potentiellement recevoir un unique paiement d’étape lié aux ventes d’un montant de 40 millions de dollars si les ventes annuelles du naproxcinod atteignent 1 milliard de dollars (quelle que soit l’indication) aux Etats-Unis ainsi que des redevances de 7% sur les futures ventes de naproxcinod aux Etats-Unis. Fera est responsable de l’ensemble des activités de développement clinique, de fabrication, règlementaires et de commercialisation.
Rôle de l’oxyde nitrique dans la drépanocytose
La drépanocytose est une maladie du sang héréditaire rare où les globules rouges sont falciformes (sous forme de faucille) du fait d’un défaut de l’hémoglobine. La rupture de ces cellules dans la circulation sanguine peut entraîner une inflammation, une réduction d’oxyde nitrique (NO), et ultérieurement un épaississement de la paroi des cellules endothéliales ainsi qu’une activation plaquettaire. Dans cet environnement de microvascularisation inflammatoire, les globules rouges falciformes, les leucocytes (globules blancs) et les plaquettes activées s’aggrègent pour créer une occlusion conduisant à une crise vaso-occlusive douloureuse.
A propos du naproxcinod
Le naproxcinod, est un donneur d’oxyde nitrique (NO), basé sur le naproxène, combinant l’activité d’un anti-inflammatoire non stéroïdien (AINS) et celle du NO. Les mécanismes d’action concomitants de l’inhibition de la cyclooxygénase (COX) et du donneur de NO font du naproxcinod un inhibiteur de cyclooxygénase donneur d’oxyde nitrique (COX-Inhibiting NO-donor, CINOD). Alors que le composant AINS fournit l’efficacité analgésique et anti-inflammatoire attribuée aux AINS traditionnels, la partie NO peut jouer un rôle significatif en maintenant la fonction et l’intégrité des cellules endothéliales vasculaires, l’homéostasie de la pression artérielle et la circulation microvasculaire. Une importante base de données cliniques existe déjà pour le naproxcinod dans l’arthrose, comprenant trois études de phase 3 conduites chez plus de 2700 patients.